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遺伝子治療関連バイオベンチャー（核酸医薬品含む）
Ionis Pharmaceuticals (Carlsbad, CA, アメリカ)
核酸医薬品・アンチセンスオリコヌクレオチド・希少疾患
Alnylam Pharmaceuticals (Cambridge, MA, アメリカ)
核酸医薬品・siRNA・希少疾患
AveXis (Bannockburn, IL, アメリカ)
遺伝子治療・中枢神経疾患・アデノ随伴ウイルス（AAV）
Voyager Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
遺伝子治療・アデノ随伴ウイルス（AAV）・神経変性疾患（パーキンソン病、ハンチントン病）
Spark Therapeutics (Philadelphia, PA, アメリカ)
遺伝子治療・眼疾患・希少疾患・アデノ随伴ウイルス（AAV）
Moderna Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
核酸医薬品・mRNA・がんワクチン・感染症
MiNA Therapeutics (London, イギリス)
核酸医薬品・small activating RNA・リポソーム・肝臓がん
がんワクチン・核酸医薬品・mRNA・個別化医療
遺伝子治療・レトロウイルス・プロドラッグ・脳腫瘍
REGENXBIO (Rockville, MD, アメリカ)
遺伝子治療・アデノ随伴ウイルス（AAV）・加齢黄斑変性症・希少疾患
miRagen Therapeutics (Boulder, CO, アメリカ)
核酸医薬品・microRNA・人工核酸・線維症・血液がん
Solid Biosciences (Cambridge, MA, アメリカ)
筋ジストロフィー・遺伝子治療・アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
血友病・ハンチントン病・遺伝子治療・アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
核酸医薬品（アンチセンスオリゴヌクレオチド）・神経変性疾患（ハンチントン病、ALS）・筋ジストロフィー
Generation Bio (Cambridge, MA, アメリカ)
遺伝子治療（非ウイルス）・希少疾患
LogicBio Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
遺伝子治療・アデノ随伴ウイルス（AAV）・相同組換え・増殖細胞・代謝異常（肝臓）
Sangamo Therapeutics (Richmond, CA, アメリカ)
ゲノム編集・遺伝子治療・アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター・血液疾患・ライソゾーム病・中枢神経系疾患・HIV
Orchard Therapeutics (London, イギリス)
遺伝子治療・造血幹細胞移植・レンチウイルスベクター・免疫不全症・ライソゾーム病
Sarepta Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
核酸医薬品・化学修飾核酸・デュシェンヌ型筋ジストロフィー・エクソンスキップ
ProQR Therapeutics (Leiden, オランダ)
核酸医薬品・RNA編集酵素・エクソンスキップ・眼疾患・嚢胞性線維症
遺伝子治療・アデノウイルス・がん治療・p53
Regulus Therapeutics (San Diego, CA, アメリカ)
核酸医薬品・マイクロRNA・腎臓疾患
Lysogene (Neuilly-sur-Seine, フランス)
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・ライソゾーム病・脳内投与
Editas Medicine (Cambridge, MA, アメリカ)
ゲノム編集（CRISPR-Cas）・眼疾患・遺伝性疾患
Beam Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
遺伝子治療（切らないCRISPR-Cas技術）・base editing（塩基編集）・一塩基変異の遺伝子疾患
Prevail Therapeutics (New York, NY, アメリカ)
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・神経変性疾患（パーキンソン病）
Oxford Biomedica (Oxford, United Kingdom)
遺伝子治療（レンチウイルスベクター）・CAR-T療法・眼疾患・パーキンソン病
Avidity Biosciences (La Jolla, CA, アメリカ)
核酸医薬品（抗体オリゴヌクレオチド複合体）・筋肉疾患・DDS
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター）・中和抗体回避型ベクター・構造生物学解析（キャプシド変異）
Homology Medicines (Bedford, MA, アメリカ)
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター）・独自AAVベクター・相同組換え・代謝異常疾患（ライソゾーム病など）
Translate Bio (Lexington, MA, アメリカ)
核酸医薬品（mRNA）・脂質ナノ粒子・嚢胞性線維症
Audentes Therapeutics (San Francisco, CA, アメリカ)
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター）・希少疾患・筋肉疾患・AAVベクターの大量製造
CRISPR Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
ゲノム編集（CRISPR/Cas）・βサラセミア、鎌状赤血球症・他家移植細胞療法（CAR-T療法）・in vivo CRISPR/Cas
Intellia Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
ゲノム編集（CRISPR/Cas）・肝臓疾患・CAR-T/TCR-T療法・in vivo CRISPR/Cas
核酸医薬品・mRNA・がんワクチン・感染症・mRNA少量製造プリンター
Redpin Therapeutics (New York、 NY、 アメリカ)
DREADD（designer receptors exclusively activated by designer drugs）・遺伝子治療（AAVベクター）・神経疾患、精神疾患・合成生物学
Stoke Therapeutics (Bedford, MA, アメリカ)
核酸医薬品（アンチセンスオリゴヌクレオチド）・常染色体優性ハプロ不全・ドラべ症候群・mRNA品質管理機構・中枢神経系疾患
Taysha Gene Therapies (Dallas, TX, アメリカ)
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・中枢神経系疾患・遺伝子変異疾患・miRNA応答配列
CODA Biotherapeutics (South San Francisco, CA, アメリカ)
遺伝子治療・合成生物学・デザイナー受容体・DREADD（designer receptors exclusively activated by designer drugs）・神経疾患（神経因性疼痛、てんかん）
Tessera Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
可動遺伝因子(Mobile genetic elements)・新規ゲノム編集技術・遺伝子治療
Arcturus Therapeutics (San Diego, CA, アメリカ)
自己増殖型mRNAワクチン・脂質ナノ粒子（LNP）・新型コロナウイルス感染症COVID-19・感染症・OTC欠損症・嚢胞性線維症
核酸医薬品・mRNA・がんワクチン・感染症
Orna Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
mRNA創薬・環状RNA・がん免疫療法・in vivo CAR-T療法
Passage Bio (Philadelphia, PA, アメリカ)
遺伝子治療（AAVベクター）・遺伝性疾患・中枢神経系
Dyno Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター・遺伝子治療・ベクターデザイン・機械学習
Spotlight Therapeutics (Hayward, CA, アメリカ)
ゲノム編集（CRISPR/Cas）・薬物送達システム（DDS）・がん免疫
Intergalactic Therapeutics (Boston, MA, アメリカ)
非ウイルス遺伝子治療・環状DNA・遺伝子導入デバイス（ パルス電界システム）・眼疾患・がん
InteRNA Technologies (Nijmegen, オランダ)
マイクロRNA・核酸医薬品・がん・てんかん
Turn Biotechnologies (Mountain View, CA, アメリカ)
若返り（リプログラミング）・エピジェネティクス・山中4因子・遺伝子治療（mRNA）・DDS（脂質ナノ粒子）
たんぱく質スプライシング・遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・眼疾患（スターガルト病）
hC Bioscience (Cambridge, MA, アメリカ)
ナンセンス変異遺伝子疾患・人工トランスファーRNA・ストップコドン読み飛ばし・遺伝子治療
Ring Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
遺伝子治療・新規ウイルスベクター・アネロウイルス・ヒト常在ウイルス
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルス（AAV））・カプシド変異AAVベクター・眼疾患・トランススプライシング
Shape Therapeutics (Seattle, WA, アメリカ)
RNA編集（アデノシンデアミナーゼ）・遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・神経変性疾患・遺伝子疾患
Arrowhead Pharmaceuticals (Pasadena, CA, アメリカ)
核酸医薬品（siRNA）・肝臓疾患・肺疾患
Tenaya Therapeutics (South San Francisco, CA, アメリカ)
心臓病・遺伝性疾患・遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・低分子化合物・ダイレクトリプログラミング
CAMP4 Therapeutics (Cambridge, MA, アメリカ)
核酸医薬品（アンチセンスオリゴヌクレオチド）・遺伝子発現上昇・遺伝性疾患・制御RNA
M13ファージ・合成生物学・遺伝子治療・血液脳関門
Arbor Biotechnologies (Cambridge, MA, アメリカ)
遺伝子治療・CRISPR/Cas・トランスポゾン・遺伝性疾患・肝臓疾患・中枢神経系疾患
Nucleome Therapeutics (Oxford, イギリス)
遺伝子発現制御・ゲノムDNA３次元構造
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・脳実質投与・神経変性疾患（前頭側頭型認知症、ALS）
LEXEO Therapeutics (New York, NY, アメリカ)
遺伝子治療（アデノ随伴ウイルスベクター）・アルツハイマー病・APOE4・ライソゾーム病・心臓血管系疾患