ケンの創薬ブログ

Claude Mythosなど革新的AI技術に注目が集まるなか，AI創薬の現状について生成AIにまとめてもらいました。 私：AI創薬は従来の創薬の最大のボトルネックであるヒト生物学のブラックボックスを明らかにできる可能性がありますが，どのようなアプローチがあるのでしょうか？まとめてください 生成AI：AI創薬が本質的に狙っているのは、「ヒト生物学のブラックボックス（＝ヒトで何が効くか分からない問題）」を構造的に崩すことです。重要なのは、単に“予測精度を上げる”のではなく、「どのレイヤーでブラックボックスを開けにいくか」という観点で整理することです。主要なアプローチは以下のように分類できます。 No アプローチ コンセプト 具体手法 AIの役割 本質（ブラックボックスへの向き合い方） ① ヒトデータ直接駆動型（最本命） 動物・in vitroを介さず、ヒトデータから因果を抽出 ・ゲノム（GWAS）×表現型解析 ・シングルセル解析（scRNA-seq、空間トランスクリプトミクス） ・リアルワールドデータ（電子カルテ、保険） ・バイオバンク統合（例：U

中枢神経系疾患に対して神経炎症仮説に基づいた創薬が進められていますが，その現状と課題について生成AIにまとめてもらいました。 私 ：疾患に関与していると考えられている神経炎症のメカニズムについて解説してください 生成AI ：神経炎症（neuroinflammation）は、単なる「炎症」ではなく、中枢神経系（CNS）特有の細胞構成とバリア機構の中で起こる、かなり複雑な反応です。疾患との関係を理解するには、「どの細胞が」「何に反応して」「どんなシグナルを出すか」という流れで整理すると見やすくなります。 1. 基本構造：神経炎症の主役 神経炎症は主に以下の細胞で構成されます。 ミクログリア（脳内の免疫細胞） アストロサイト（支持細胞だが炎症制御にも関与） 血液由来免疫細胞（病的状態で侵入） ニューロン（炎症の標的かつ一部シグナル発信） 2. トリガー（何が炎症を起こすか） ■ 外因性 感染（ウイルス・細菌） 外傷 ■ 内因性（重要） 異常タンパク（例：アミロイドβ、αシヌクレイン） 細胞死由来分子（DAMPs） ストレスや代謝異常 これらは パターン

iPS細胞の臨床応用が進んできている中，iPS細胞，生体内再生技術などの再生医療の今後について生成AIにまとめてもらいました。 私 ：iPS細胞から分化させた細胞を用いた疾患治療方法について，細胞の種類で分類し，疾患と紐付けてまとめてください 生成AI ：iPS細胞（人工多能性幹細胞）を用いた治療は、「どの細胞に分化させるか」で適応疾患がかなり明確に分かれます。以下に細胞タイプ別 → 主な対象疾患 → 具体例という形で体系的にまとめます。 iPS細胞由来細胞 × 疾患マッピング 区分 細胞タイプ 対象領域 主な適応疾患・用途 特記事項 臨床進展度 市場性 創薬としての有望度 神経系 ドパミン神経細胞 中枢神経・神経変性 パーキンソン病 京都大学で臨床研究 高 高 高 神経系 運動ニューロン 中枢神経・神経変性 筋萎縮性側索硬化症（ALS） - 低 中 中 神経系 網膜色素上皮（RPE）細胞 中枢神経（視覚） 加齢黄斑変性 世界初のiPS移植 高 中 高 神経系 神経前駆細胞 中枢神経 脊髄損傷、脳梗塞後遺症 - 中 高 高 心筋 心筋細胞（car

老化（加齢）のメカニズムが解明されてきているなか，老化制御技術とその実用化について，生成AIにいろいろ聞いてまとめてもらいました 私： 老化研究が進み，老化を抑制する，遅くする技術の開発が進んでいます。まず老化の原因として考えられていることを解説してください 生成AI ：老化研究はここ10〜20年でかなり進み、「なぜ老化するのか」はかなり整理されてきました。現在は、老化は単一の原因ではなく、複数の生物学的プロセスが同時に進む現象と考えられています（いわゆる「老化のホールマーク」）。 代表的な原因・メカニズムを整理します。 ■ 老化の主な原因（代表的なメカニズム） No. メカニズム 概要 主な原因・変化 主な影響・結果 特徴・位置づけ ① DNA損傷とゲノム不安定性 DNAが日常的に損傷を受け、修復が追いつかなくなる 紫外線、活性酸素、加齢による修復能力低下 突然変異蓄積、細胞機能低下、がんリスク上昇 老化の根本原因の一つ ② テロメア短縮 染色体末端のテロメアが分裂ごとに短縮 細胞分裂の繰り返し 分裂停止、細胞老化（senescence） 細胞

いま話題の抗肥満薬GLP-1受容体アゴニストについて、β-アレスチンの動員を最小限またはまったく行わずに cAMP を活性化する偏ったアゴニストの研究開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://carmot.us/ 背景とテクノロジー：...

睡眠時無呼吸症という潜在的な患者さん数が多そうな疾患に対して既存薬の組み合わせでの臨床開発を行っているバイオベンチャー。Phase IIでの有望な結果も得ている。 ホームページ：https://apnimed.com/ 背景とテクノロジー： ・閉塞性睡眠時無呼吸症...

多剤耐性菌などによる感染症に対してバクテリオファージを用いた新しい治療法の開発を行っているバイオベンチャー。米国国防総省生物防御研究局によって長年収集されたファージバンクを保有している。 ホームページ：https://aphage.com/ 背景とテクノロジー：...

ex vivoとin vivoの両方のアプローチを使用して、損傷または欠損した眼の細胞を置き換える技術の臨床応用を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://www.tenpointtherapeutics.com/ 背景とテクノロジー：...

当分の間、不定期更新とさせてください。どうぞよろしくお願い申し上げます。

慢性炎症性疾患（関節リウマチ、痛風、動脈硬化症、神経変性疾患など）の進行に寄与していると考えられているNLRP3の阻害作用を持つ低分子化合物を開発しているバイオベンチャー。血液脳関門を透過できる化合物で、神経変性疾患への適用を目指している。...

次回の記事更新は9/3（日）の予定です。引き続きどうぞよろしくお願い申し上げます。

独自の押出プロセスを使用してさまざまな細胞源から生成された細胞由来小胞（CDV）をベースとした、新しい薬物送達プラットフォーム技術 BioDrone™ を開発し、その臨床応用を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://www.mdimune.com/en/...

肝臓指向性を持たない DNA ベースの独自ナノキャリア3DNA プラットフォームの臨床応用を目指しているバイオベンチャー。アデノ随伴ウイルスベクターの課題を回避した非ウイルス性ベクター技術を保有している。 ホームページ：https://www.codebiotx.com/...

複数の折りたたみ異常たんぱく質間のエピトープの共通性を利用して、折りたたみ異常たんぱく質を標的とする方法論を開発し、アルツハイマー病などの折りたたみ異常たんぱく質凝集体によって起こる疾患の治療薬開発を目指すバイオベンチャー...

次回の記事更新は7/23（日）の予定です。引き続きどうぞよろしくお願い申し上げます。

低分子の選択的翻訳制御阻害剤Selective Translation Regulator Inhibitors (STRIs)のがん治療薬への開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://effector.com/ 背景とテクノロジー：...

ヒトiPS細胞を分化させた卵巣支持細胞を用いた体外受精技術への応用を目指すバイオベンチャー。不妊治療における女性の負担を減らすことができる技術。 ホームページ：https://www.gametogen.com/ 背景とテクノロジー：...

幹細胞治療や、再生を誘導する遺伝子治療、他家移植可能な細胞治療、生体適合性の高いハイドロゲルによるデリバリー技術など、多様な技術プラットフォームを駆使し、II型糖尿病や心筋虚血や心筋梗塞、神経変性疾患などの老化に伴う慢性疾患の治療法開発を目指すバイオベンチャー...

DBV Technologiesはピーナッツアレルギーを含む食物アレルギーに対する皮膚上免疫療法（EPIT）の開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://dbv-technologies.com/ 背景とテクノロジー：...

ペプチドやたんぱく質などの経口投与できない中分子薬を経口投与可能にする技術プラットフォームを持つバイオベンチャー。ヒト副甲状腺ホルモンの活性部分を経口可能にし、骨粗鬆症などの治療薬として開発している。 ホームページ：https://enterabio.com/...