ケンの創薬ブログ

次回は1/16更新予定です。2022年もどうぞよろしくお願いします。

長鎖非コードRNAからmiRNAが切り出される過程を促進することで、特定のマイクロRNAの発現を上昇させる低分子化合物を開発しているバイオベンチャー。対象疾患は炎症性疾患（潰瘍性大腸炎、リウマチなど）で、治験進行中。 ホームページ：https://www.abivax.co...

アルツハイマー病、パーキンソン病などの慢性疾患に対して、抗体医薬品ではなく合成ペプチドを用いたワクチンで治療するアプローチを開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://vaxxinity.com/ 背景とテクノロジー：...

pre-mRNAに作用してスプライシングを調節する低分子化合物Risdiplam（Roche/PTC Therapeutics創製）の登場によって注目が集まっている「RNAに作用する低分子化合物」というコンセプトに基づいた治療薬の探索、開発を行っているバイオベンチャー...

全合成で製造する環状DNA（C3DNA ）と電気を用いた遺伝子導入デバイスCOMET®を用いた非ウイルスの遺伝子治療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.intergalactictx.com/index.html 背景とテクノロジー：...

医薬品を臨床開発する会社と提携して、将来のロイヤルティと引き換えに後期臨床試験や新製品の発売に資金を提供するバイオベンチャー。メガファーマとの案件も数多い。 ホームページ：https://www.royaltypharma.com/ 背景とテクノロジー：...

p53ホットスポット変異を構造的に修正し、野生型の機能を回復させる経口低分子化合物を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.pmvpharma.com/ 背景とテクノロジー： ・遺伝子配列の解析が進み、がんの発生と成長を促す遺伝子の変化についての...

クロマチン制御システムに関わるたんぱく質に作用する低分子化合物を用いて遺伝子発現を制御するというコンセプトでのがん治療薬を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://foghorntx.com/ 背景とテクノロジー：...

ゲノムDNAのリピート配列を認識する部分と、転写制御分子を認識する部分をリンカーでつないだ、ヘテロ2重機能性低分子化合物を用いて、リピート配列によって起こる遺伝性疾患を治療するGeneTAC技術を開発しているバイオベンチャー...

ゲノムDNAの3次元構造を改変したり、エンハンサーを調節することで遺伝子発現調節するというユニークなアプローチのmRNA創薬を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://omegatherapeutics.com/ 背景とテクノロジー： ・Omega...

体外（ex vivo）で遺伝子発現操作やエピジェネティック操作を施すことで、T細胞の疲弊抑制や、持続的な幹細胞性（T細胞の継続的な増殖能力、自己再生能力、固形がんを排除するエフェクター状態への分化能力）の維持を誘導する独自技術によって、固形がんに適用可能な養子細胞免疫療法の...

iPS細胞から分化誘導させたNK細胞、T細胞を用いた他家移植可能ながん免疫細胞療法の開発を行っているバイオベンチャー。血液がんと神経膠芽腫を治療対象と想定している。 ホームページ：https://www.centurytx.com/ 背景とテクノロジー：...

細胞内に低分子・ペプチド・蛋白・核酸・ナノ分子などを取り込む独自技術を用いて、細胞移植による新たながん免疫療法の確立を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://sqzbiotech.com/ 背景とテクノロジー： ・SQZ...

ヒトES細胞から分化させたアストロサイトを他家移植するALS治療法や、ヒトES細胞由来のランゲルハンス島細胞をマイクロカプセル化し他家移植する1型糖尿病治療方を開発するバイオベンチャー ホームページ：https://www.kadimastem.com/...

より強力にがん免疫を賦活化するために、がんワクチン抗原をリンパ節に特異的に分布させることができる独自DDS技術AMPプラットフォームを持つバイオベンチャー ホームページ：https://elicio.com/ 背景とテクノロジー：...

通常の経口投与ではほとんど吸収されない生物製剤に対して、高いバイオアベイラビリティーで経口投与できる独自技術RaniPillカプセルを用いて経口剤化した治療薬開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.ranitherapeutics.com/...

老化研究の第一人者の一人であるハーバード大のProf. David A. Sinclairらによって創業されたバイオベンチャー。若返り因子の遺伝子導入による眼疾患治療などのパイプラインを保有。 ホームページ：https://www.lifebiosciences.com/...

ゲノムDNA上の50%以上を占める反復配列由来のノンコーディングRNAが自然免疫の調節に関わっているという知見をベースに、がんおよび自己免疫疾患の治療薬開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://rometx.com/home/ 背景とテクノロジー：...

アルツハイマー病の原因の一つとして考えられているタウに対するワクチン・抗体医薬品を開発しているバイオベンチャー。Phase IIで脳脊髄液中タウの減少を確認している。 ホームページ：https://www.axon-neuroscience.eu/ 背景とテクノロジー：...

ウイルスベクターや脂質ナノ粒子を用いないで、CRISPR/Cas分子を生体内の標的細胞にデリバリーする技術を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.spotlighttx.com/ 背景とテクノロジー：...