Goldfinch Bio (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第227回）ー
何万人もの腎臓病患者さんのゲノム、トランスクリプトーム、臨床データが蓄積された独自のデータベースを用いて、バイオマーカーと治療薬のセットで見つけ出すアプローチで慢性腎臓病の精密医療プラットフォームの開発を目指すバイオベンチャー...
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2021年7月17日読了時間: 8分
NOVAVAX (Gaithersburg, MD, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第226回）ー
新型コロナウイルスSARS-CoV-2に対するワクチンにおいて、mRNAワクチンに次ぐ有効性90%を治験で示したリコンビナントたんぱく質ワクチンを開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.novavax.com/ 背景とテクノロジー：...
2021年7月10日読了時間: 6分
Scholar Rock (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第225回）ー
通常、毒性が高く創薬ターゲットとしての開発が困難である成長因子に対して、その前駆たんぱく質を特異的に標的とする抗体を用いて高い選択性と毒性の低い抗体医薬品の開発を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://scholarrock.com/ 背景とテクノロジー：...
2021年7月3日読了時間: 6分
Dyno Therapeutics (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第224回）ー
現行AAVベクターの課題である、組織指向性、免疫回避、搭載遺伝子サイズの拡張、大量製造を解決するための改変カプシドAAVベクターを機械学習技術などを用いて開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.dynotx.com/ 背景とテクノロジー：...
2021年6月26日読了時間: 5分
Passage Bio (Philadelphia, PA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第223回）ー
遺伝子治療の世界的権威であるペンシルベニア大Prof. James Wilsonらから独占的な権利を取得したAAVベクターの治療法開発を行っているバイオベンチャー。中枢神経系の単一遺伝子疾患に特化している。 ホームページ：https://www.passagebio.com...
2021年6月19日読了時間: 7分
Annovis Bio (Berwyn, PA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第222回）ー
アルツハイマー病やパーキンソン病の原因物質の翻訳を阻害する低分子化合物で、神経変性疾患の治療薬創製を目指すバイオベンチャー。リードプロダクトのANVS401がPhase IIaでポジティブな結果を示し注目されている。 ホームページ：https://www.annovisbi...
2021年6月12日読了時間: 4分
Orna Therapeutics (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第221回）ー
環状RNAという次世代mRNA創薬技術を用いて、in vivo CAR-T療法などの新たな治療法開発を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://www.ornatx.com/ 背景とテクノロジー： ・新型コロナウイルス感染症COVID-19のワクチンとして、Bi...
2021年6月5日読了時間: 5分
Synlogic (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第220回）ー
STINGアゴニストを放出する大腸菌によるがん免疫療法など、合成生物学的アプローチで改変した大腸菌をプロバイオティクスとして投与する治療法の確立を目指しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.synlogictx.com/ 背景とテクノロジー：...
2021年5月29日読了時間: 3分
Biofourmis (Boston, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第219回）ー
ウェアラブルデバイスから得られる患者さん個人個人のデータを機械学習を用いて解析することで、患者さんの健康状態の把握や、症状変化の予測に取り組んでいるバイオベンチャー ホームページ：https://www.biofourmis.com/ 背景とテクノロジー：...
2021年5月22日読了時間: 5分
Sensei Biotherapeutics (Rockville, MD, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第218回）ー
がん抗原を発現するバクテリオファージを用いたがんワクチン療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://senseibio.com/ 背景とテクノロジー： ・遺伝子治療のベクターとしてアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの利用が進んでいる。例えば、2019...
2021年5月15日読了時間: 9分
Moderna (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第217回）ー
知らない人はいないかもしれない、ここ数年で一気に有名企業になったmRNAワクチンのバイオベンチャー。COVID-19ワクチン以外にもがんワクチン、治療薬なども開発中。 ホームページ：https://www.modernatx.com/ 背景とテクノロジー：...
2021年5月8日読了時間: 6分
Arcturus Therapeutics (San Diego, CA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第216回）ー
自己増殖型mRNAという、投与後の生体内でmRNAが増えることにより、より高い抗原発現およびワクチン効果が期待されるSTARR™技術を持つ新たなmRNAワクチンを開発しているバイオベンチャー。1回投与で十分な効果が期待されるとのこと。...
2021年5月1日読了時間: 7分
Cognito Therapeutics (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第215回）ー
40Hzの光の明滅刺激と40Hzの音刺激を組み合わせたデバイスGENUSを用いたアルツハイマー病の治療法開発を行っているバイオベンチャー。Phase IIaの結果は矛盾点を含んでいたが、今後行われるPhase IIIの結果が待たれる。...
2021年4月24日読了時間: 6分
Tessera Therapeutics (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第214回）ー
トランスポゾンなどの可動遺伝因子(Mobile genetic elements (MGEs))を人工的に作製する、CRISPR/Casとは異なるGene Writing™という独自のゲノム編集技術を用いた遺伝子治療法を開発しているバイオベンチャー...
2021年4月17日読了時間: 4分
EV Therapeutics (San Francisco, CA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第２１３回）ー
免疫チェックポイント阻害療法に反応しない患者さんに対して、改変型のがん細胞由来細胞外小胞を用いた併用療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.evtherapeutics.com/ 背景とテクノロジー： ・cytotoxic T...
2021年4月10日読了時間: 7分
CODA Biotherapeutics (South San Francisco, CA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第２１２回）ー
アデノ随伴ウイルスベクターを用いて特定の神経細胞に発現させた人工受容体と、その人工受容体のみを特異的に制御できる経口投与可能な低分子化合物を用いた独自プラットフォームで、神経因性疼痛、てんかんの治療法開発を目指すバイオベンチャー...
2021年4月3日読了時間: 6分
Boundless Bio (La Jolla, CA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第２１１回）ー
がん細胞の核内において、染色体外DNA（ecDNA）が生まれ、がんの増殖や不均一性に関与しているという知見に基づいた、新たながん治療薬の創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://boundlessbio.com/ 背景とテクノロジー：...
2021年3月27日読了時間: 4分
Monte Rosa Therapeutics (Boston, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第２１０回）ー
たんぱく質分解誘導技術Molecular Glueを用いたがん治療薬の創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://www.monterosatx.com/ 背景とテクノロジー： ・標的のたんぱく質を特異的にユビキチン化させて、プロテオソームによる分解を誘導す...
2021年3月20日読了時間: 7分
Enara Bio (Oxford, the United Kingdom) ーケンのバイオベンチャー探索（第２０９回）ー
Dark Antigen™というがん細胞でのみ発現している抗原や、MR1という多型を持たないMHC様分子によって提示されるがん特異的抗原を認識するT細胞受容体を同定する独自プラットフォームを持つ、新たながん免疫療法の開発を行っているバイオベンチャー...
2021年3月13日読了時間: 5分
Amylyx Pharmaceuticals (Cambridge, MA, USA) ーケンのバイオベンチャー探索（第２０８回）ー
細胞内小器官である小胞体とミトコンドリアの間の相互作用の乱れがALSやアルツハイマー病の原因であるとの仮説に基づいた治療薬AMX0035の開発を行っているバイオベンチャー。ALSを対象としたPhase II/III治験で治療効果を報告して注目されている。...
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