ケンの創薬ブログ

RNA編集酵素を利用しmRNAの配列を編集する技術とアデノ随伴ウイルスベクター技術を用いた遺伝性疾患への遺伝子治療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.shapetx.com/ 背景とテクノロジー： ・Intellia...

アデノ随伴ウイルスベクターの課題の一つである搭載遺伝子サイズの制限（4.7kb以下）に対して、トランススプライシングという技術を利用した独自プラットフォームでの解決を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://vigeneron.com/ 背景とテクノロジー：...

肝臓の線維化における細胞外マトリックスの機能に着目し、健常人および患者さんの細胞外マトリックスを用いたin vitro 3D共培養システムをもちいた化合物スクリーニングを行うことで、新たな肝線維化治療薬（NASH、NAFLD、肝臓がん治療薬）の創製を目指すバイオベンチャー...

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14-3-3と標的たんぱく質の結合を安定化するmolecular glue（分子のり）型の低分子化合物の開発を行っているバイオベンチャー。主にがん治療薬にフォーカスして創薬を目指している。 背景とテクノロジー： ・アダプターたんぱく質は、多くの重要な分子プロセスを促進し、内...

次回は5/15更新予定です。どうぞよろしくお願いします。

全遺伝子疾患の10-15%を占める早期終止コドン変異を持つ遺伝子疾患に対して、人工トランスファーRNAを用いてアミノ酸を挿入し、たんぱく質の長さと機能を回復させる技術プラットフォームを持つバイオベンチャー ホームページ：https://hcbioscience.com/...

複数のがん抗原をターゲットとする自家移植T細胞療法。T細胞にポジティブに作用できるサイトカインを細胞膜上に結合させる独自技術を持つ。 ホームページ：https://www.repertoire.com/ 背景とテクノロジー：...

神経変性疾患において共通して見られる凝集体形成の原因として、細胞質内に形成されるストレス顆粒に着目し、その除去もしくは形成阻害する低分子化合物の開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.aquinnahpharma.com/...

アデノ随伴ウイルスベクターの課題の一つである搭載遺伝子サイズの制限（4.7kb以下）に対して、たんぱく質スプライシングという独自技術プラットフォームでの解決を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://splice.bio/ 背景とテクノロジー：...

Brandeis UniversityのProf. Dorothee Kernら生物物理学のトップサイエンティストグループによって創業された、ATPaseなどの分子機械をターゲットとした低分子創薬を行っているバイオベンチャー。合成致死を引き起こすがん治療薬の創製を目指してい...

標的たんぱく質をオートファゴソームに誘導することで分解する低分子化合物Autotac技術の臨床応用を目指すバイオベンチャー。PROTACに比べて大きな分子も標的にできる可能性からPROTACとは異なる疾患の治療薬となる可能性がある。...

線維芽細胞の中に、疾患において活性化されている一部の集団が存在するという知見を基に、この線維芽細胞をコントロールすることで免疫を調節し、がん、関節リウマチ、変形性関節症などの炎症性疾患の新規治療薬開発を目指すバイオベンチャー...

生物学的老化を逆転させるのに役立つが、多能性には寄与しない遺伝子を機械学習を用いて特定する技術プラットフォームを持つバイオベンチャー。がん化のリスクがない若返り技術の開発を目指している。 ホームページ：https://www.shiftbioscience.com/#top...

山中4因子などのリプログラミング因子を、mRNA+脂質ナノ粒子を用いて、タイミング・期間・投与量を厳密に制御して細胞に作用させることで、in vivo & in vitroで細胞のアイデンティティを保ったまま若返りさせる独自技術を開発しているバイオベンチャー...

RAS/MAPK経路を標的とした治療薬を組み合わせたがん治療法の開発を行っているバイオベンチャー。低分子治療薬、高分子治療薬、たんぱく質分解薬の様々なモダリティを用いてRAS/MAPK経路にフォーカスしたパイプラインを持つ。...

LSDやMDMA、シロシビン（マジックマッシュルーム成分）、ケタミンなどのサイケデリック化合物が様々な精神疾患に急性効果を持つという知見から、神経可塑性を促進する新しいクラスの治療薬サイコプラストゲンの開発を行っているバイオベンチャー...

シングルセルRNA解析と機械学習を組み合わせた独自プラットフォーム技術を用いて、フェノタイプベース創薬で、新たな創薬を目指しているバイオベンチャー ホームページ：https://cellarity.com/ 背景とテクノロジー：...

一度変性してしまうと再生できない神経細胞を、脳内の別の細胞（グリア細胞）からリプログラミングすることで生体内で作り出すダイレクトリプログラミングという治療法の開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://neuexcell.com/ 背景とテクノロジー：...

マイクロRNAミミックや抗マイクロRNA作用を持つ核酸医薬品技術を用いてがんやてんかんの治療薬を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://interna-technologies.com/ 背景とテクノロジー：...