ケンの創薬ブログ

CRISPR/Cas技術の世界的権威であるMIT/ブロード研究所のProf. Feng Zhangらが創業した注目のバイオベンチャー。最新のCRISPR/Cas技術を用いてこれまでのCas9にはないユニークな作用メカニズムの遺伝子治療薬創製を目指している。...

現在主にがん領域での臨床応用が進められている標的たんぱく質分解誘導薬（PROTACなど）について、免疫、中枢神経系疾患など他の疾患領域に最適化した技術を開発しその臨床応用を目指しているバイオベンチャー ホームページ：https://amphista.com/...

消化管制限型の経口低分子ALK-5阻害剤によるクローン病における線維症の治療薬開発を行っているバイオベンチャー。アゴニスト作用を持つモノクローナル抗体の開発も行っている。 ホームページ：https://agomab.com/ 背景とテクノロジー：...

キメラ抗原受容体（CAR）やキメラIL-2シグナル複合体が遺伝子導入された人工の制御性T細胞の移植療法を用いた自己免疫疾患治療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.gentibio.com/ 背景とテクノロジー：...

合成生物学によってヒト遺伝子治療用に改変したファージ技術を持つバイオベンチャー。血液脳関門を透過できるファージもデザインできるとのこと。 ホームページ：https://www.gensaic.com/ 背景とテクノロジー：...

次回の更新は10/16の予定です。

遺伝子発現を制御するRNA、制御RNAに対して作用することで標的遺伝子のみの転写を上昇させるアンチセンスオリゴヌクレオチドをデザインできる技術 RNA Actuating Platformを用いた治療薬開発を行っているバイオベンチャー...

次回の更新は10/2の予定です

O-GlcNAcase阻害剤という新たな創薬ターゲットに対する低分子化合物を神経変性疾患治療薬として開発しているバイオベンチャー。アルツハイマー病、パーキンソン病、ALS、前頭側頭型認知症などがターゲット疾患。 ホームページ：https://alectos.com/alec...

マジック・マッシュルームに含まれる幻覚剤であるシロシビンの治療抵抗性うつ病、PTSDへの治療薬としての開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://compasspathways.com/ 背景とテクノロジー：...

従来undruggableと考えられていた転写因子の一つであるSTAT3阻害剤を開発しがん治療薬への展開を目指しているバイオベンチャー ホームページ：https://tvarditherapeutics.com/ 背景とテクノロジー： ・STAT（Signal...

次回の記事更新は8/28（日）の予定です。

標的たんぱく質安定化薬という、①標的たんぱく質認識リガンド部位②リンカー部位③脱ユビキチン化酵素（DUB）認識部位をつないだ低分子化合物技術を開発中で、希少疾患治療薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://www.stablix.com/...

臓器移植などの時に起こりうる虚血再灌流によって発生する細胞死に対して、自家ミトコンドリア移植による治療法の開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://cellvie.bio/ 背景とテクノロジー： ・心臓は非常にエネルギーの高い臓器であり、正常な機能を維...

治療法が限られている重篤な心臓病に対して、遺伝子治療や低分子化合物を用いた治療法を開発しているバイオベンチャー。線維芽細胞から心筋細胞を直接誘導するダイレクトリプログラミング技術の開発も行っている。 ホームページ：https://www.tenayatherapeutics...

次回の更新は7/24(日)です。どうぞよろしくお願い申し上げます。

CAR（キメラ抗原受容体）-T細胞療法のCARの抗原認識ドメインを独自設計したD-ドメインプラットフォームを導入したCART-ddBCMAが、Phase Iで全奏効率100%という結果を米国臨床腫瘍学会（ASCO）2022で発表したバイオベンチャー...

加齢に伴って起こる血管老化に対する治療薬開発を行っているバイオベンチャー。血管壁の弾性繊維を構成するエラスチンのうち、損傷したエラスチンにターゲティングした抗体を利用した独自プラットフォームを保有している。 ホームページ：https://www.elastrin.com/...

静脈内投与すると肝臓に指向性を持つ人工核酸に、独自の高親和性標的リガンドを付加することで、肝臓以外の臓器（肺上皮、がんなど）にも指向性を持つsiRNA薬を開発しているバイオベンチャー。Janssen、Amgen、GSKなどと共同研究開発、ライセンス契約を締結。...

網膜疾患に特化し、セマフォリンをターゲットとした創薬を行っているバイオベンチャー。2021年にRocheと共同研究契約を締結している。 ホームページ：https://semathera.com/ 背景とテクノロジー： ・糖尿病性網膜症（diabetic...