ケンの創薬ブログ

ドパミンD2受容体アンタゴニストしか治療薬がない統合失調症治療薬の領域で、非ドパミンのメカニズムの治療薬創製を目指しているバイオベンチャー ホームページ：https://karunatx.com/ 背景とテクノロジー： ・統合失調症の兆候や症状は通常、10代から成人期初期に...

慢性炎症を抑制するための新しい特異的な単球標的化技術（Monocyte Targeting Technology：MTT）を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.vblrx.com/ 背景とテクノロジー：...

染色体不安定性が細胞生物学の新たなブレークスルーを解き放つ鍵であり、がんの治療法に革命を起こすと考えているバイオベンチャー ホームページ：https://www.volastratx.com/ 背景とテクノロジー： ・染色体不安定性...

核磁気共鳴（NMR）によるフラグメントベーススクリーニング（FBS）、インシリコ機械学習、創薬用細胞アッセイを統合して、pre-miRNAに作用する低分子化合物を探索、同定する技術プラットフォームを持つバイオベンチャー。炎症、自己免疫疾患、がん、感染症といった疾患領域に注力...

患者さん由来iPSCから分化させた神経細胞を用いて表現型スクリーニングでターゲット分子を同定し、神経変性疾患の治療薬創製を目指すバイオベンチャー。神経細胞内に蓄積する凝集体を排出するメカニズムをもつターゲット分子を同定している。...

次回の更新は3/26（日）の予定です。引き続きどうぞよろしくお願い申し上げます。

患者さんからゲノム、トランスクリプトーム、プロテオームによる脳と脊髄組織のデータを集め機械学習解析を行い、見出したターゲット分子に対する化合物でALSの臨床試験を開始しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.vergegenomics.com/...

合成生物学的アプローチを用いて、効果を増強しながら毒性を軽減した改変型人工サイトカインを創製し、がん免疫療法への臨床開発を行っているバイオベンチャー。人工サイトカインとそれによって調節されるCAR-T細胞を用いた細胞治療も開発している。...

RNAの修飾に関わる酵素（METTL3など）を標的とした低分子化合物を創薬し、その臨床開発を世界に先駆けて行っているバイオベンチャー。ターゲット疾患は固形がんや血液がん。 ホームページ：https://www.stormtherapeutics.com/...

超小型粒子であるC′Dotsを優れた治療特性を持つドラッグデリバリー媒体として活用する技術を用いて、がんに選択的にペイロードを送達する、超小型ナノ粒子C'Dot薬物複合体（CDC）プラットフォームを持つバイオベンチャー。この粒子は血液脳関門も透過できる。...

臓器指向性を持つ脂質ナノ粒子（LNP）を開発しているバイオベンチャー。肺、脾臓、肝臓に正確に送達するためにナノ粒子を系統的に設計する技術プラットフォームを持つ。 ホームページ：https://recodetx.com/ 背景とテクノロジー： ・数十億回に及ぶCOVID-19...

現在注目されているRNAをターゲットとした低分子化合物創薬の技術プラットフォームを持つバイオベンチャー。がんおよび神経疾患を適応とした創薬を行っている。 ホームページ：https://rgentatx.com/ 背景とテクノロジー：...

アルツハイマー病の発症リスクが高いAPOE4ホモ接合子を持つアルツハイマー病患者さんに対してアデノ随伴ウイルスベクターを用いた１回限りの遺伝子治療での寛解を目指す治療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.lexeotx.com/...

アルツハイマー病の慢性脳内炎症仮説に基づいた創薬として、抗ガレクチン-3抗体の開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.truebinding.com/ 背景とテクノロジー： ・アルツハイマー病（AD）は、最も一般的な認知症であり、65歳以上の...

次回の更新は1/22（日）の予定です。来年もどうぞよろしくお願い申し上げます。

必要な場所にのみ強力な生物学的活性をもたらすように設計された、新しいクラスの制御されたたんぱく質治療薬の開発を行っているバイオベンチャー。がん局所でのみ活性化されるサイトカインなどをデザインできる技術を持つ。 ホームページ：https://bonumtx.com/...

自然界に存在しない人工たんぱく質を、機械学習技術を用いてデザインすることで、新たな抗体や酵素などの治療薬を作り出すことを目指すバイオベンチャー ホームページ：https://generatebiomedicines.com/ 背景とテクノロジー：...

プロテアーゼ耐性と非免疫原性が知られているd-エナンチオマーペプチドをスクリーニングするプラットフォームを持ち、アルツハイマー病などの神経毒性凝集物質に対して阻害効果を持つペプチドを開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://priavoid.com/...

AAVベクターの脳実質内投与法を用いた前頭側頭型認知症や筋萎縮性側索硬化症への遺伝子治療法の開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://aviadobio.com/ 背景とテクノロジー： ・アデノ随伴ウイルス（AAV）は、遺伝性疾患の治療において選択され...

オックスフォード大学のDr. James Daviesらが開発した、エンハンサーと遺伝子など直線的なゲノム配列の中で離れている相互作用するDNAの領域をピンポイントで特定することができる新手法マイクロキャプチャーC法を用いて創薬開発を目指すバイオベンチャー...