ケンの創薬ブログ

臨床ステージまで進んでいるゲノム編集治療開発品を複数パイプラインに持つ有名な遺伝子治療バイオベンチャー。ジンクフィンガーヌクレアーゼによるゲノム編集技術を武器とする。PfizerやShireと共同開発を行っている。 ホームページ：https://www.sangamo.co...

タンパク質分解誘導薬という新しいコンセプトの治療薬創製を目指すトップランナーのバイオベンチャー。PfizerやGenentech,Merckなど大手製薬と提携。 ホームページ：http://arvinas.com/ 背景とテクノロジー：...

老化した細胞だけを殺すことで寿命を伸ばすコンセプトで様々な加齢による疾患の治療を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://unitybiotechnology.com/ 背景とテクノロジー： ・先進国を中心に人口の高齢化が進む中で加齢に伴って罹患するリスクが上が...

アデノ随伴ウイルスベクターと相同組換え技術を組み合わせて、増殖細胞において外来性遺伝子を発現させる（ゲノムへ挿入する）GeneRideという遺伝子治療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.logicbio.com/ 背景とテクノロジー：...

オックスフォード大学で見出された最新ワクチン技術の実用化を目指すバイオベンチャー。感染症に対するワクチンだけでなく前立腺がんなどへのがんワクチンの開発も手がけている。 ホームページ：https://www.vaccitech.co.uk/ 背景とテクノロジー：...

クラウドコンピュータと人工知能技術を駆使してバーチャルな化合物空間の中から最適な化合物を高速に見出すバーチャルスクリーングテクノロジーを持つバイオベンチャー ホームページ：http://www.cloudpharmaceuticals.com/ 背景とテクノロジー：...

“Drug the undruggable”というフレーズを旗印に、低分子化合物やBiologicsで標的にできないターゲット分子に対する創薬を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://fogpharma.com/ 背景とテクノロジー：...

オミックス解析などのヒトサンプル情報をAI技術で解析することで新たな創薬・バイオマーカー創出を目指すバイオベンチャー。すでに臨床ステージの自社化合物パイプラインを持つ。 ホームページ：http://berghealth.com/ テクノロジー： ・Interrogative...

アミロイドβ仮説をベースとしないアルツハイマー病治療薬創製を目指すバイオベンチャー。p38MAPKα阻害剤がPhase 2a試験でポジティブな結果となり注目を浴びている。 ホームページ：http://www.eippharma.com/ 背景とテクノロジー：...

オプトジェネティクス技術＋遺伝子治療技術を用いて重度の視神経変性疾患を治療することを目指すバイオベンチャー ホームページ：https://www.gensight-biologics.com/ 背景とテクノロジー： ・脳内の神経細胞と同じで視神経の網膜神経節細胞（Retin...

アルツハイマー病を発症の３−６年前に診断できるツールを開発しているバイオベンチャー。モニター上の画像を追う眼の動きから海馬の健康状態を診断する。 ホームページ：https://neurotrack.com/ 背景： ・アルツハイマー病の原因としてアミロイド仮説が提唱され、ア...

疾患モデル培養細胞のフェノタイプを人工知能（AI）で解析を行い、新たなターゲット分子探索や効果を持つ低分子化合物探索、ドラッグリポジショニングなどを展開しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.recursionpharma.com/...

人工知能（AI）技術を用いて様々な低分子化合物デザインを行うバイオベンチャー ホームページ：https://www.exscientia.co.uk/ 背景とテクノロジー： ・ビッグデータを用いて、化合物の効力、ターゲットへの特異性、ADMEなどを予測するアルゴリズムの創薬...

細胞内に低分子・ペプチド・蛋白・核酸・ナノ分子などを取り込む独自技術を用いて、細胞移植による新たながん免疫療法の確立を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://sqzbiotech.com/index.html 背景とテクノロジー：...

経口投与できる抗体医薬品（タンパク質製剤）という画期的技術を持つバイオベンチャー。植物細胞を用いてタンパク質製剤を安価に生産するProCellExという独自技術をうまく活用。 ホームページ：http://protalix.com/ 背景とテクノロジー：...

合成致死を引き起こす分子をCRISPRライブラリーで探すことで新規抗がん薬の創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://www.reparerx.com/ 背景とテクノロジー： ・多くのがん細胞では増殖時のDNA損傷を修復する機構が働かなくなっている。例えばB...

筋萎縮性即索硬化症（ALS）の最近報告されてきている遺伝子解析、病理学的知見を基にALSのプレシジョンメディスンを目指すバイオベンチャー ホームページ：https://quralis.com/ 背景とテクノロジー： ・ALSは運動ニューロンの脱落によって起こる病気とされる。...

造血幹細胞移植治療という現状患者・ドナーに大きな負担のかかる治療に対して、「移植前処置」「ドナーからの幹細胞採取」「移植される細胞数が不十分」「治療後の合併症」という現行治療によくある問題点を解決するための、新しい造血幹細胞移植治療の確立を目指すバイオベンチャー...

様々な臓器への指向性を持つナノ粒子技術による、核酸・ペプチド・薬物の送達システム（DDS）開発を目指しているバイオベンチャー ホームページ：http://www.nanogenicsolutions.com/ 背景とテクノロジー：...

アデノ随伴ウイルス、レンチウイルスやその他のウイルスベクターの臨床応用が進む中、独自の非ウイルス性のベクターによる遺伝子治療を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://generationbio.com/ 背景とテクノロジー： ・closed-ended...