ケンの創薬ブログ

ターゲット分子と解離可能な共有結合をする化合物を生み出す独自技術、Tailored Covalency技術によって新たな低分子医薬品創製を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.principiabio.com/ パイプライン： ・PRN1008...

マクロファージの貪食作用を抑制するCD47シグナルを阻害する抗体医薬品で次世代の免疫チェックポイント阻害剤となるか？ ホームページ：http://www.fortyseveninc.com/ パイプライン： ・Hu5F9-G4...

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いた遺伝性網膜ジストロフィーに対する治療に取り組むバイオベンチャー。FDAからウイルスによる遺伝子治療の初承認を受ける見通しで注目を浴びている。 ホームページ：http://sparktx.com/ パイプライン： ・LUXTURNA...

患者さんから取り出した細胞にレンチウイルスベクターで遺伝子導入し、その細胞を患者さんに戻す自家移植細胞治療（CAR-T療法含む）を用いて、ガン・希少疾患の治療を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://www.bluebirdbio.com/ パイプライン：...

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いた遺伝子治療が臨床において高い安全性・効果を示すデータが出てくる中、AAVによる中枢疾患治療に取り組むバイオベンチャーの中でも先行しているVoyager社に注目集まる。 ホームページ：http://www.voyagertherap...

バイオベンチャー探索の番外編としてエンジェル投資家グループAngel Bridgeを紹介。 ホームページ：http://www.angelbridge.jp/ パイプライン（投資先一部抜粋）： ・Heartseed iPS細胞による心筋再生医療の実用化を目指すバイオベンチャ...

本格的な個別化治療（テーラーメイド医療）に挑む最先端バイオベンチャー。ガン領域のホットトピックであるネオアンチゲンへのワクチン/T細胞治療を目指す。現行の医薬品承認制度に一石を投じる取り組み。この一石の波紋は大きくなるかもしれない。...

アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた神経疾患を対象とした遺伝子治療でPhase 3まで進んでいるバイオベンチャー。抗体、核酸、細胞治療に続くウイルス遺伝子治療の流れを作れるか。 ホームページ：https://avexis.com/ パイプライン： ・AVXS-101...

ノーベル医学・生理学賞受賞者Paul Greengardのラボで開発されたテクノロジーを用いて創薬を行うバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.intracellulartherapies.com/ パイプライン：...

固形ガンのCAR-T療法にも挑戦するバイオベンチャー。ターゲット分子が他社と違うところに独自性が光る。吉と出るか？ ホームページ：http://www.mustangbio.com/ パイプライン： ・MB-101 IL13Rα2を認識するキメラ抗原受容体を発現するT細胞の...

CAR-T治療、TCR治療に特化したバイオベンチャー。Gileadに買収されたKite Pharmaを追うバイオベンチャーとして着目されている。 ホームページ：https://www.junotherapeutics.com/ パイプライン： ・JCAR017...

Direct Reprogrammingという、血液細胞や皮膚細胞を直接神経前駆細胞に変える方法で作った細胞を自家移植することで神経変性疾患治療を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://fortunafix.com/...

第二世代の免疫チェックポイント阻害薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://palleonpharma.com/ パイプライン：現在のところ治験中のプロダクトはない 背景とテクノロジー： ・現在の第一世代免疫チェックポイント阻害薬（PD-1抗体、PD-L1...

CAR-Tの中枢神経バージョンのような戦略で、患者さん自身の骨髄から取った間葉系幹細胞に特殊な処理をすることで神経栄養因子の放出能が上がった細胞を作り、それを自家移植することで神経変性疾患を治療することを目指すバイオベンチャー。...

エピジェネティクスをコントロールする化合物でアルツハイマー病治療薬創製を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://rodintherapeutics.com/ パイプライン： ・ヒストン脱アセチル化酵素阻害剤...

神経新生を促す化合物を持つバイオベンチャー。神経幹細胞移植のパイプラインも注目。 ホームページ：http://www.neuralstem.com/ パイプライン： ・NSI-189 ターゲット分子は非開示の低分子化合物。神経新生を促す低分子探索から見つかったとされる。適応...

Gタンパク質共役型受容体（GPCR）の下流シグナルを切り分けることで副作用を減弱させつつ、主作用を保つバイアスドリガンド（ページ下部コメント欄参照）という特殊な化合物を創出するバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.trevena.com/ パイプライン：...

大環状化合物合成という新しい合成フィールドを切り開くバイオベンチャー ホームページ：http://ensembletx.com/ パイプライン：（まだ開発化合物決定に至っていないためターゲット分子名で表記） ・Indoleamine 2,3-dioxygenase 1...

CRISPR技術を用いてブタ臓器をヒトに移植可能にする異種移植を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://www.egenesisbio.com/ パイプライン： 現在のところ治験中のプロダクトはない 背景とテクノロジー：...

PLacental eXpanded (PLX) cellsと命名された胎盤由来の間質細胞の移植で様々な疾患治療を行うことを目指すバイオベンチャー。放射線障害の治療というユニークな取り組みに注目集まる。 ホームページ：http://www.pluristem.com/...