ケンの創薬ブログ

核酸医薬品をリードするIonis PharmaceuticalsとAlnylam Pharmaceuticalsが２００７年に作った、マイクロRNAにフォーカスした核酸医薬品のバイオベンチャー ホームページ：http://regulusrx.com/ 背景とテクノロジー：...

アデノウイルスを用いたがん免疫療法を開発しているバイオベンチャー。樹状細胞ワクチン療法の開発も行っている。 ホームページ：https://multivir.com/ 背景とテクノロジー： ・がん免疫療法の開発に投資が集まってきているが、がん免疫療法の中ですでに臨床において有...

複数の生きた細菌をミックスしパウダー化した経口投与製剤で腸内細菌叢を正常化する治療法で、クロストリジウム・ディフィシル感染症、炎症性腸疾患だけでなく、がん免疫療法にも挑戦しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.vedantabio.com/...

奏効したがん患者さんの一つ一つの免疫細胞から治療効果を持つ抗体情報を探しだし、多くのがん患者さんに効果を持つ抗体医薬品を作り出すというリバース・エンジニアリングによるアプローチを行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.atreca.com/...

RNA編集を誘導する核酸医薬品という独自技術で遺伝子変異による希少疾患治療薬を開発しているバイオベンチャー。エクソンスキップ療法なども開発している。 ホームページ：https://www.proqr.com/ 背景とテクノロジー：...

免疫を調節する新しい標的分子を見つけるプラットフォームFIND-IO Technologyを駆使してファーストインクラスの免疫療法薬の開発を行っているYale大学発のバイオベンチャー ホームページ：http://www.nextcure.com/ 背景とテクノロジー：...

腎不全による人工透析移行を防ぐために、独自技術である3D培養された腎臓細胞を移植する細胞治療による慢性腎臓病治療法を開発しているイスラエルのバイオベンチャー ホームページ：https://www.kidneycure.com/ 背景とテクノロジー：...

遺伝子疾患で変異している遺伝子の発現を特異的にON/OFFするメカニズムを見つけ出し、制御する低分子化合物を見出す独自プラットフォームを持つバイオベンチャー ホームページ：http://www.fulcrumtx.com/ 背景とテクノロジー：...

ホスホロアミダイト・モルフォリノ・オリゴマー（PMO）という人工核酸技術を持ち、主にデュシェンヌ型筋ジストロフィーへの核酸医薬を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.sarepta.com/ 背景とテクノロジー：...

血中を循環しているセルフリーDNA/RNAをシークエンスすることで、がんを早期に診断できるリキッドバイオプシー技術を開発しているバイオベンチャー。１２万人規模の臨床試験を行っている。 ホームページ：https://grail.com/ 背景とテクノロジー：...

エクソソームの産生・改変・精製・大量製造に関する独自技術を用いて、がん免疫療法・自己免疫疾患などの治療法開発を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://www.codiakbio.com/ 背景とテクノロジー：...

他家移植可能な特殊なT細胞を用いて、血液がん・固形がんを対象としたCAR-T療法・TCR-T療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.adicetbio.com/ 背景とテクノロジー： ・近年、白血病やリンパ腫などの血液がんにおいて、キメラ抗...

ヒトゲノム配列内に存在するヒト内在性レトロウイルス（レトロウイルスのエンベロープたんぱく質）の発現が自己免疫疾患を引き起こすという仮説に基づき、このたんぱく質に対する抗体医薬品を用いて、多発性硬化症などの治療薬の開発を行っているバイオベンチャー...

創薬ターゲット分子を見つける独自のバイオインフォマティクス技術を用いて、新たな治療薬創製を目指すイスラエルのバイオベンチャー。がん免疫および自己免疫疾患領域に特化しており、がん免疫療法として臨床入りした抗体医薬品を持っている。...

２０１８年４月にGSKの遺伝子治療事業を引き継ぎ、上市済み１品、臨床開発中の製品も複数持つ、遺伝子治療をリードするバイオベンチャー ホームページ：https://www.orchard-tx.com/ 背景とテクノロジー：...

細胞外に放出される小胞であるエクソソームを使った治療法を開発しているオックスフォード大＆カロリンスカ研究所発のバイオベンチャー ホームページ：https://www.evoxtherapeutics.com/ 背景とテクノロジー：...

マウスの実験により発見された若返りを促すタンパク質を使った加齢性疾患治療薬の創製を目指すハーバード大発のバイオベンチャー ホームページ：https://www.elevian.com/ 背景とテクノロジー： ・先進諸国において人口の高齢化が進む中、アルツハイマー病などの加齢...

他家移植可能なCAR-T療法の臨床開発を行っている有名バイオベンチャー ホームページ：http://www.cellectis.com/en 背景とテクノロジー： ・CAR-T療法は、患者さん自身から取り出したT細胞に対しウイルスなどを用いて遺伝子改変し、キメラ抗原受容体（...

細胞移植時のHLAマッチングや免疫抑制剤使用という拒絶反応への対応策に代わる、根本的な解決策としてHLAをノックアウトした多能性細胞という独自技術を持つ。２０１８年２月にアステラス製薬に買収され子会社化された。 ホームページ：http://www.universalcell...

プロテオーム解析法を用いた、これまでundruggableと考えられていたターゲット分子に作用できる低分子化合物を探索する技術により新たな治療薬創出を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.vividion.com/ 背景とテクノロジー：...