ケンの創薬ブログ

遺伝子疾患で変異している遺伝子の発現を特異的にON/OFFするメカニズムを見つけ出し、制御する低分子化合物を見出す独自プラットフォームを持つバイオベンチャー ホームページ：http://www.fulcrumtx.com/ 背景とテクノロジー：...

ホスホロアミダイト・モルフォリノ・オリゴマー（PMO）という人工核酸技術を持ち、主にデュシェンヌ型筋ジストロフィーへの核酸医薬を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.sarepta.com/ 背景とテクノロジー：...

血中を循環しているセルフリーDNA/RNAをシークエンスすることで、がんを早期に診断できるリキッドバイオプシー技術を開発しているバイオベンチャー。１２万人規模の臨床試験を行っている。 ホームページ：https://grail.com/ 背景とテクノロジー：...

エクソソームの産生・改変・精製・大量製造に関する独自技術を用いて、がん免疫療法・自己免疫疾患などの治療法開発を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://www.codiakbio.com/ 背景とテクノロジー：...

他家移植可能な特殊なT細胞を用いて、血液がん・固形がんを対象としたCAR-T療法・TCR-T療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.adicetbio.com/ 背景とテクノロジー： ・近年、白血病やリンパ腫などの血液がんにおいて、キメラ抗...

ヒトゲノム配列内に存在するヒト内在性レトロウイルス（レトロウイルスのエンベロープたんぱく質）の発現が自己免疫疾患を引き起こすという仮説に基づき、このたんぱく質に対する抗体医薬品を用いて、多発性硬化症などの治療薬の開発を行っているバイオベンチャー...

創薬ターゲット分子を見つける独自のバイオインフォマティクス技術を用いて、新たな治療薬創製を目指すイスラエルのバイオベンチャー。がん免疫および自己免疫疾患領域に特化しており、がん免疫療法として臨床入りした抗体医薬品を持っている。...

２０１８年４月にGSKの遺伝子治療事業を引き継ぎ、上市済み１品、臨床開発中の製品も複数持つ、遺伝子治療をリードするバイオベンチャー ホームページ：https://www.orchard-tx.com/ 背景とテクノロジー：...

細胞外に放出される小胞であるエクソソームを使った治療法を開発しているオックスフォード大＆カロリンスカ研究所発のバイオベンチャー ホームページ：https://www.evoxtherapeutics.com/ 背景とテクノロジー：...

マウスの実験により発見された若返りを促すタンパク質を使った加齢性疾患治療薬の創製を目指すハーバード大発のバイオベンチャー ホームページ：https://www.elevian.com/ 背景とテクノロジー： ・先進諸国において人口の高齢化が進む中、アルツハイマー病などの加齢...

他家移植可能なCAR-T療法の臨床開発を行っている有名バイオベンチャー ホームページ：http://www.cellectis.com/en 背景とテクノロジー： ・CAR-T療法は、患者さん自身から取り出したT細胞に対しウイルスなどを用いて遺伝子改変し、キメラ抗原受容体（...

細胞移植時のHLAマッチングや免疫抑制剤使用という拒絶反応への対応策に代わる、根本的な解決策としてHLAをノックアウトした多能性細胞という独自技術を持つ。２０１８年２月にアステラス製薬に買収され子会社化された。 ホームページ：http://www.universalcell...

プロテオーム解析法を用いた、これまでundruggableと考えられていたターゲット分子に作用できる低分子化合物を探索する技術により新たな治療薬創出を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.vividion.com/ 背景とテクノロジー：...

臨床ステージまで進んでいるゲノム編集治療開発品を複数パイプラインに持つ有名な遺伝子治療バイオベンチャー。ジンクフィンガーヌクレアーゼによるゲノム編集技術を武器とする。PfizerやShireと共同開発を行っている。 ホームページ：https://www.sangamo.co...

タンパク質分解誘導薬という新しいコンセプトの治療薬創製を目指すトップランナーのバイオベンチャー。PfizerやGenentech,Merckなど大手製薬と提携。 ホームページ：http://arvinas.com/ 背景とテクノロジー：...

老化した細胞だけを殺すことで寿命を伸ばすコンセプトで様々な加齢による疾患の治療を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://unitybiotechnology.com/ 背景とテクノロジー： ・先進国を中心に人口の高齢化が進む中で加齢に伴って罹患するリスクが上が...

アデノ随伴ウイルスベクターと相同組換え技術を組み合わせて、増殖細胞において外来性遺伝子を発現させる（ゲノムへ挿入する）GeneRideという遺伝子治療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.logicbio.com/ 背景とテクノロジー：...

オックスフォード大学で見出された最新ワクチン技術の実用化を目指すバイオベンチャー。感染症に対するワクチンだけでなく前立腺がんなどへのがんワクチンの開発も手がけている。 ホームページ：https://www.vaccitech.co.uk/ 背景とテクノロジー：...

クラウドコンピュータと人工知能技術を駆使してバーチャルな化合物空間の中から最適な化合物を高速に見出すバーチャルスクリーングテクノロジーを持つバイオベンチャー ホームページ：http://www.cloudpharmaceuticals.com/ 背景とテクノロジー：...

“Drug the undruggable”というフレーズを旗印に、低分子化合物やBiologicsで標的にできないターゲット分子に対する創薬を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://fogpharma.com/ 背景とテクノロジー：...