ケンの創薬ブログ

患者さんから取り出した細胞にレンチウイルスベクターで遺伝子導入し、その細胞を患者さんに戻す自家移植細胞治療（CAR-T療法含む）を用いて、ガン・希少疾患の治療を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://www.bluebirdbio.com/ パイプライン：...

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いた遺伝子治療が臨床において高い安全性・効果を示すデータが出てくる中、AAVによる中枢疾患治療に取り組むバイオベンチャーの中でも先行しているVoyager社に注目集まる。 ホームページ：http://www.voyagertherap...

本格的な個別化治療（テーラーメイド医療）に挑む最先端バイオベンチャー。ガン領域のホットトピックであるネオアンチゲンへのワクチン/T細胞治療を目指す。現行の医薬品承認制度に一石を投じる取り組み。この一石の波紋は大きくなるかもしれない。...

アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた神経疾患を対象とした遺伝子治療でPhase 3まで進んでいるバイオベンチャー。抗体、核酸、細胞治療に続くウイルス遺伝子治療の流れを作れるか。 ホームページ：https://avexis.com/ パイプライン： ・AVXS-101...

ノーベル医学・生理学賞受賞者Paul Greengardのラボで開発されたテクノロジーを用いて創薬を行うバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.intracellulartherapies.com/ パイプライン：...

固形ガンのCAR-T療法にも挑戦するバイオベンチャー。ターゲット分子が他社と違うところに独自性が光る。吉と出るか？ ホームページ：http://www.mustangbio.com/ パイプライン： ・MB-101 IL13Rα2を認識するキメラ抗原受容体を発現するT細胞の...

CAR-T治療、TCR治療に特化したバイオベンチャー。Gileadに買収されたKite Pharmaを追うバイオベンチャーとして着目されている。 ホームページ：https://www.junotherapeutics.com/ パイプライン： ・JCAR017...

Direct Reprogrammingという、血液細胞や皮膚細胞を直接神経前駆細胞に変える方法で作った細胞を自家移植することで神経変性疾患治療を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://fortunafix.com/...

第二世代の免疫チェックポイント阻害薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://palleonpharma.com/ パイプライン：現在のところ治験中のプロダクトはない 背景とテクノロジー： ・現在の第一世代免疫チェックポイント阻害薬（PD-1抗体、PD-L1...

CAR-Tの中枢神経バージョンのような戦略で、患者さん自身の骨髄から取った間葉系幹細胞に特殊な処理をすることで神経栄養因子の放出能が上がった細胞を作り、それを自家移植することで神経変性疾患を治療することを目指すバイオベンチャー。...

エピジェネティクスをコントロールする化合物でアルツハイマー病治療薬創製を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://rodintherapeutics.com/ パイプライン： ・ヒストン脱アセチル化酵素阻害剤...

神経新生を促す化合物を持つバイオベンチャー。神経幹細胞移植のパイプラインも注目。 ホームページ：http://www.neuralstem.com/ パイプライン： ・NSI-189 ターゲット分子は非開示の低分子化合物。神経新生を促す低分子探索から見つかったとされる。適応...

Gタンパク質共役型受容体（GPCR）の下流シグナルを切り分けることで副作用を減弱させつつ、主作用を保つバイアスドリガンド（ページ下部コメント欄参照）という特殊な化合物を創出するバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.trevena.com/ パイプライン：...

大環状化合物合成という新しい合成フィールドを切り開くバイオベンチャー ホームページ：http://ensembletx.com/ パイプライン：（まだ開発化合物決定に至っていないためターゲット分子名で表記） ・Indoleamine 2,3-dioxygenase 1...

CRISPR技術を用いてブタ臓器をヒトに移植可能にする異種移植を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://www.egenesisbio.com/ パイプライン： 現在のところ治験中のプロダクトはない 背景とテクノロジー：...

前にも書きましたが、私の夢はバイオベンチャー（製薬会社）を作ることです。そのために世界のバイオベンチャー、バイオスタートアップの動向を調査しています。その調査結果の一部をこのブログで公開していきたいと思います。ぜひ見ていただき、コメントやリクエストをいただければ嬉しいです（...

国内製薬会社の研究所に勤務していた時に思ったのが、 結構転職する人が少ないな― という感想です。臨床開発とか薬事とかの部署は結構入れ替わりがあって、他社から来た人もたくさんいました。でも研究所は新入社員が入ってくるくらいで、中途採用もあるけど少ないと思います。実際転職しよう...

経済財政諮問会議において「新薬創出・適応外薬解消等促進加算」は、革新的医薬品がより多く創出される仕組みとなるよう、「対象となる医薬品の範囲」と「企業要件」を見直す との方針が表明されました（詳細はこちら）。 「革新的医薬品がより多く創出される仕組みとなるよう」ですか。。。...

２０１７年米国臨床腫瘍学会（ASCO2017）で今年の主要トピックの一つはCAR-T療法だったそうです。CAR-T療法とは、 元々体の中に存在するリンパ球の一種であるT細胞を体外に取り出し、がん細胞を見つけて、攻撃する働きをさせるCAR(キメラ抗原受容体)をT細胞に発現させ...

前回のブログで、 海外大手を除く多くの製薬会社は、開発候補品を導入もしくは開発候補品を持つ会社を買収して、グローバル開発する「開発力で勝負する会社」と自社で開発候補品を作って、グローバル開発できる会社に導出する「研究力で勝負する会社」に二極化するのでは、...