ケンの創薬ブログ

がん微小環境において免疫を抑制している免疫細胞やサイトカインに着目し、抗体医薬品によってがん免疫の抑制阻害する治療薬の創製を目指すバイオベンチャー。パイプラインに多くの候補品を持つ。 ホームページ：https://www.surfaceoncology.com/...

ライソゾーム機能の低下と神経変性疾患の関係に着目した創薬を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.arkudatx.com/ 背景とテクノロジー： ・ライソゾームに局在する酵素の欠失によって起こる病気として遺伝子変異疾患であるライソゾーム病が知られ...

希少疾患に対してアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療薬の開発を行っているバイオベンチャー。現在課題となっているAAVの大量製造およびヒトへの高濃度投与に関して先行している。2019年12月アステラス製薬による買収が発表された。...

免疫賦活たんぱく質と抗体を組み合わせたISAC（Immune-Stimulating Antibody Conjugates）という独自技術で、がん周辺部で自然免疫を活性化させる新規がん免疫療法の開発を行っているバイオベンチャー...

アルツハイマー病のリスク遺伝子として知られるApoE4に着目した創薬など、遺伝子変異性の神経変性疾患の低分子治療薬を開発しているバイオベンチャー ホームページ：http://www.e-scapebio.com/index.php 背景とテクノロジー：...

がん治療薬に特化した人工知能創薬ベンチャー。既知・未知の化合物が作用することによって起こるがん細胞のフェノタイプをシミレーションできる独自プラットフォームを構築している。 ホームページ：https://turbine.ai/ 背景とテクノロジー：...

E3ユビキチンリガーゼと標的たんぱく質の両方に結合する低分子化合物で、これまで創薬標的ではなかったたんぱく質に対する創薬を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.kymeratx.com/ 背景とテクノロジー：...

公知、自前のデータベースを用いたバイオインフォマティクス解析とウェット実験を組み合わせて、AI創薬によるドラッグリポジショニングを行っているバイオベンチャー ホームページ：http://www.twoxar.com/ 背景とテクノロジー：...

CRISPR-Casを応用した診断技術を開発しているバイオベンチャー。CRISPR-CasのトップサイエンティストであるProf. Feng Zhangらが２０１９年に共同創業した会社。 ホームページ：https://sherlock.bio/ 背景とテクノロジー：...

ヒートショックプロテインの発現を上昇させる低分子化合物によって折りたたみ異常たんぱく質を正常化/分解することで筋萎縮性即索硬化症（ALS）やライソゾーム病などの希少疾患の治療を目指す臨床後期ステージのバイオベンチャー ホームページ：https://www.orphazyme...

第２世代のエピジェネティック阻害剤によって、がん細胞の細胞死誘導だけでなくがん免疫の制御活性をも持つ低分子化合物の創薬を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.constellationpharma.com/ 背景とテクノロジー：...

mRNAを用いた核酸医薬品で希少疾患の治療薬開発を行うバイオベンチャー ホームページ：https://translate.bio/ 背景とテクノロジー： ・核酸医薬品はIonis Pharmaceuticalsの脊髄筋萎縮症治療薬でアンチセンスオリゴヌクレオチド薬のSPIN...

ヒト造血幹細胞から単離された独自のAAVベクターであるAAVHSCを用いて、遺伝子治療や遺伝子編集を行うことで単一遺伝子変異疾患の治療を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://www.homologymedicines.com/ 背景とテクノロジー：...

他家移植でも免疫反応が起こらない赤血球細胞に、治療遺伝子を導入して移植する細胞療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.rubiustx.com/ 背景とテクノロジー： ・生きた細胞を用いた細胞療法の開発が進んでいる。承認されている中でも最も...

アルツハイマー病などの神経変性疾患を、脳のメタボリックシンドロームという視点から見た創薬を行っているバイオベンチャー ホームページ：http://www.t3dtherapeutics.com/ 背景とテクノロジー： ・アルツハイマー病の治療薬を開発しているベンチャーの紹介...

シングルクローン化した細菌をカプセル化し経口投与する治療法で、炎症性疾患やがん治療の開発を行っている腸内細菌のバイオベンチャー ホームページ：https://evelobio.com/ 背景とテクノロジー： ・ヒトの消化管には数百種類の共生細菌（腸内細菌）がいると言われ、そ...

”ミクログリアによるアストロサイトのA1アストロサイトへの変換によって神経細胞死が起こる”というメカニズムに着目した神経変性疾患治療薬の開発を行っているバイオベンチャー ホームページ：http://www.neuralymed.com/ 背景とテクノロジー：...

腸内細菌由来の分子を用いて宿主（ヒト）の免疫系を調節することにより炎症性腸疾患や多発性硬化症の治療薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://symbiotix-bio.com/ 背景とテクノロジー： ・ヒトの体内で共生している微生物の機能に注目が集まってい...

血液脳関門を透過できる、神経幹細胞由来の細胞外小胞（エクソソーム）を用いて神経疾患の治療薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://arunabio.com/ 背景とテクノロジー： ・脳への薬物送達は難しい。これは脳血管と脳実質の間に血液脳関門という、脳内...

脳内の免疫システムを賦活化することでアルツハイマー病などの神経変性疾患を治療しようとする新しいアプローチを行っているバイオベンチャー。がん免疫に続いて神経免疫もブレイクするのか？ ホームページ：https://www.alector.com/ 背景とテクノロジー：...