ケンの創薬ブログ

中国のバイオベンチャーでもここまでCAR-T療法の治験が進んでいる（第２弾）。血液がんへのCAR-Tがメインだが、固形ガンへのCAR-Tも今後進めていくようだ。 ホームページ：http://www.ictbio.com/ パイプライン： ・ICTCAR003...

中国のバイオベンチャーでもここまでCAR-T療法の治験が進んでいる（第１弾）。固形ガンへのCAR-TのPhase1試験がすでに昨年から進行している。 ホームページ：http://www.carsgen.com/ パイプライン： ・CAR-GPC3 T cells...

ヨーロッパ初の遺伝子治療薬Glybera®を発売したバイオベンチャー。残念ながらGlybera®は1億円と高額なうえ、十分な治療効果がなかったため1人にしか投与されず2017年販売終了となったが、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターによる遺伝子治療技術で先行しているポジショ...

筋ジストロフィーをアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを含む様々な最新技術で治療することを目指すバイオベンチャー ホームページ：https://solidbio.com/ パイプライン： ・SGT-001 デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおいて遺伝子変異が見られるジストロフ...

血液脳関門の専門家であるUCLAのWilliam M. Pardridgeらによって作られた血液脳関門透過技術によって中枢神経系疾患治療薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://armagen.com/ パイプライン： ・AGT-181...

従来の自家・他家の間葉系幹細胞（MSC）移植治療法とは異なる第二世代のMSC治療法で治験を行うバイオベンチャー ホームページ：http://cynata.com/ パイプライン： ・CYP-001 一人のドナーから作製されたiPS細胞をmesenchymoangioblas...

microRNAをターゲット分子とした医薬品を開発中のバイオベンチャー ホームページ：http://www.miragen.com/ パイプライン： ・MRG-106 合成miR-155アンタゴニスト。LNAという核酸結合能、安定性に優れた人工核酸を用いて作られている（参考...

改変アデノ随伴ウイルス（AAV）技術であるNAV Technology Platformという独自技術を持つ。この技術を用いて加齢黄斑変性症や希少疾患の治療を目指すバイオベンチャー。AAVの主要バイオベンチャーのいくつかはこのNAV Technologyを使っている。...

ウイルスベクターによる遺伝子治療とプロドラッグを組み合わせたがん治療法で初の承認獲得を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://tocagen.com/ パイプライン： ・Toca 511 & Toca FC...

カプセル化した細菌（芽胞）の経口投与で腸内細菌叢を正常化する治療薬創製を目指すバイオベンチャー。腸内細菌の治療薬創製では世界でトップランナー。 ホームページ：http://www.sereshealth.com/ パイプライン： ・SER-109...

スタンフォード大学の学長でGenentechの元Chief Scientific Officer、Marc Tessier-Lavigneらによって創業された神経変性疾患治療を目指すバイオベンチャー。大手製薬によって現在進められているアミロイドβ関連の治験に続く、神経変性疾...

GenentechやEli Lillyなど大手製薬とパートナーシップを結び、ネオアンチゲン療法を含む最先端のがん免疫療法を中心に取り組むドイツのバイオベンチャー ホームページ：http://biontech.de/ パイプライン： ・RBL001/002...

任意の遺伝子の発現を上昇させることができるsmall activating RNA (saRNA)という独自技術を用いた治療の実用化を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://minatx.com/ パイプライン： ・MTL-CEBPA...

高い安定性と低い免疫原性というプロファイルを持つ改変メッセンジャーRNA（mRNA）を使った治療薬やワクチンを開発し注目を浴びるバイオベンチャー。AstraZenecaやMerck、アメリカ国防高等研究計画局（DARPA）と複数の開発品を共同臨床開発する核酸医薬の台風の目。...

アミロイドβ関連のアルツハイマー病開発品の治験失敗が続きハードルが上がっている中で、神経免疫に着目したアプローチでアルツハイマー病治療薬を創製することを目指すバイオベンチャー ホームページ：http://www.annexonbio.com/ パイプライン： ・ANX005...

神経幹細胞などの細胞移植治療で先行するバイオベンチャー。エクソソーム治療にも着手。 ホームページ：http://www.reneuron.com/ パイプライン： ・CTX cell line 他家のヒト神経幹細胞の脳内移植治療。１回投与。 開発中の適応症 ・Phase 2...

ターゲット分子と解離可能な共有結合をする化合物を生み出す独自技術、Tailored Covalency技術によって新たな低分子医薬品創製を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：http://www.principiabio.com/ パイプライン： ・PRN1008...

マクロファージの貪食作用を抑制するCD47シグナルを阻害する抗体医薬品で次世代の免疫チェックポイント阻害剤となるか？ ホームページ：http://www.fortyseveninc.com/ パイプライン： ・Hu5F9-G4...

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いた遺伝性網膜ジストロフィーに対する治療に取り組むバイオベンチャー。FDAからウイルスによる遺伝子治療の初承認を受ける見通しで注目を浴びている。 ホームページ：http://sparktx.com/ パイプライン： ・LUXTURNA...

患者さんから取り出した細胞にレンチウイルスベクターで遺伝子導入し、その細胞を患者さんに戻す自家移植細胞治療（CAR-T療法含む）を用いて、ガン・希少疾患の治療を目指すバイオベンチャー。 ホームページ：https://www.bluebirdbio.com/ パイプライン：...