ケンの創薬ブログ

患者さん自身の抗原提示細胞を用いて独自のウェットの手法でネオアンチゲンを同定する独自プラットフォームATLAS™を持つバイオベンチャー ホームページ：https://www.genocea.com/ 背景とテクノロジー：...

老化細胞除去作用を持つペプチドを用いてがん、および加齢性疾患の治療薬開発を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://numericbiotech.com/index.html 背景とテクノロジー： ・細胞老化とは、哺乳類の細胞を培地中で継代培養すると、細胞分裂を繰...

遺伝子治療に広く用いられているアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの、投与前から患者さんに存在する「AAV中和抗体」という問題を解決する構造生物学的キャプシド変異技術を持つバイオベンチャー ホームページ：https://www.stridebio.com/...

Antibody oligonucleotide conjugate（抗体オリゴヌクレオチド複合体）という抗体と核酸医薬品を結合させた複合体を用いて、核酸医薬品の体内分布をコントロールすることで、より正確な治療を行う技術を開発しているバイオベンチャー...

キメラ抗原受容体（CAR）を遺伝子導入したマクロファージを用いたがん免疫療法で固形がん治療に挑むバイオベンチャー ホームページ：https://carismatx.com/ 背景とテクノロジー： ・T細胞に外来性にキメラ抗原受容体（CAR）を発現させたCAR-T細胞を用いた...

レンチウイルスベクターを用いた治療をex vivoによるCAR-T療法だけでなく、目や脳のin vivo治療への実用化を目指しているバイオベンチャー。NovartisのKymriahのレンチウイルス製造も担っている。 ホームページ：https://www.oxfordbio...

たんぱく質の品質管理機構に着目した創薬により、嚢胞性線維症や神経変性疾患の治療薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://www.proteostasis.com/ 背景とテクノロジー： ・細胞内において、それぞれのたんぱく質は、３次元的に正しく折りたたまれ...

創薬標的たんぱく質の生体内における品質管理メカニズムを明らかにし、それを制御する低分子化合物で新規がん治療薬の創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：https://www.cedillatx.com/ 背景とテクノロジー：...

このところずっと海外バイオベンチャーの紹介ばかりしていたのですが、久しぶりに自分の意見を書いてみたいと思います。 今回のトピックはタイトルにもある通り「再生医療の今後について私が考えたこと」です。 iPS細胞から作った網膜色素上皮細胞シートの他家移植、iPS細胞から作ったド...

今注目が集まっている血液脳関門透過型アデノ随伴ウイルスベクターであるAAV9による神経変性疾患への遺伝子治療を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.prevailtherapeutics.com/ 背景とテクノロジー：...

酵母を用いてスクリーニングを行い得られた化合物を用いてヒトの疾患治療に応用するYeast ＋ Humanity (Yumanity）プラットフォームによって神経変性疾患の治療薬創製を目指すバイオベンチャー ホームページ：http://www.yumanity.com/...

スーパーエンハンサーに着目することで、目的遺伝子の発現をON、OFF、UP、DOWNできる創薬標的を同定し、低分子化合物探索プラットフォームを用いてがん創薬を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.syros.com/ 背景とテクノロジー：...

老化細胞を除去することで加齢性疾患を治療する遺伝子治療法を開発しているバイオベンチャー ホームページ：https://www.oisinbio.com/ 背景とテクノロジー： ・このところ細胞老化の研究に注目が集まっている。細胞老化は細胞が増殖をストップする現象で、一定回以...

各社が開発に失敗しているアルツハイマー病治療薬の創製にチャレンジするバイオベンチャー。ミクログリアの貪食能を活性化しつつ脳内炎症を抑える経口投与可能な低分子化合物を開発している。 ホームページ：https://gliacure.com/ 背景とテクノロジー：...

細胞内での液−液相分離、液相−固相転移に着目し、異常たんぱく質が蓄積する疾患（神経変性疾患など）に対する創薬を行っているバイオベンチャー ホームページ：https://www.dewpointtherapeutics.com 背景とテクノロジー：...

base editingというゲノムDNA、mRNA中の一塩基変異を元に戻す”切らないCRISPR-Cas技術”を疾患治療に応用することを目指すバイオベンチャー ホームページ：https://beamtx.com/ 背景とテクノロジー：...

CRISPR-Casを用いた体内でのゲノム編集の世界初臨床試験をスタートさせたバイオベンチャー ホームページ：https://www.editasmedicine.com/ 背景とテクノロジー： ・非臨床の実験において、これまで非常に効率が低いリコンビナーゼ（組換え酵素）を...

創業者の一人であるMITのDr. Angela N. Koehlerbらによって開発された低分子マイクロアレイを用いたハイスループットスクリーニングから、創薬が難しいターゲット分子である転写因子に作用する低分子化合物を同定することで抗がん剤などの開発を行っているバイオベンチ...

免疫反応を賦活化できる経口投与可能な低分子化合物によるベストインクラスながん免疫治療薬創製を目指しているバイオベンチャー ホームページ：http://www.flxbio.com/ 背景とテクノロジー： ・患者さん自身の免疫反応を活性化することでがんを除去するのが、がん免疫...

バイオベンチャーの立ち上げとしては最大級の２５０億円規模の資金によって創業された、iPS細胞を用いた細胞治療創薬を開発しているバイオベンチャー。他家移植可能な細胞移植療法を目指す。 ホームページ：https://bluerocktx.com/ 背景とテクノロジー：...